追问|FDA首次批准RNA编辑疗法进入临床,需人体数据“说话”
·“大家现在很关注DNA编辑,它的药效很好,但具有脱靶风险,而且监管要求严格。如果RNA编辑能达到和DNA编辑一样的效果,大家可能就会更倾向于RNA编辑疗法的开发。”当地时间2024年1月29日,美国生物技术公司 Ascidian Therapeutics 宣布旗下在研RNA外显子编辑疗法ACDN-01的研究性新药(IND)申请获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,该候选药物还被授予快速通道资格。Ascidian新闻稿称,ACDN-01是首个获批进入临床阶段的RNA外显子编辑疗法,并且是…