基因疗法使遗传性肿胀发作减少98%,2026年向FDA提交申请
·“治愈 ”是许多药物开发者避而远之的一个用词,但一次性基因疗法的隐含承诺是它们可以解决疾病的根源,并有望终结疾病。当地时间2024年6月2日,据生物医药行业媒体Endpoints News 报道,在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上,基因编辑公司Intellia Therapeutics(NTLA.US)公布其一项基因编辑疗法I期试验最新数据,名为 NTLA-2002 的 CRISPR(一种基因编辑技术)实验性疗法只需输注一次,就能几乎完全消除 10 名遗传性血管性水肿患者的肿…