镰状细胞病碱基编辑疗法数据公布,仍需随访验证安全有效
·投资银行William Blair的分析师团队表示,他们相信BEAM-101有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到早期进入该市场的公司所树立的监管先例,William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大约15个月的跟踪,然后才能开始监管讨论。当地时间2024年12月7日,碱基编辑明星公司Beam Therapeutics(BEAM.US)在美国血液学会(ASH)年会上宣布碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病(sickle cell di…