全国首个血友病基因治疗药物获批
血友病是一种遗传病,患者因为特定基因的突变,体内缺乏足够的凝血蛋白(凝血因子),导致凝血耗时长,出血量大。重度血友病患者甚至会自发性地发生关节出血等症状,需要终身输注“外援”——凝血因子。4月10日,中国首个针对中重度血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)的基因治疗药物正式获批,通过一针注射,把能产生正常凝血因子IX的优化后的基因提供给患者,让患者实现“自体供给”,不再需要频繁注射“外源”凝血因子。该药物由上海信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司研发和生产,药物名称为信玖凝®(通用名:波哌达可基注…